2023年是我國現(xiàn)代藥品監(jiān)管體制改革25周年。在過去的25年里，我國醫(yī)藥事業(yè)在監(jiān)管體系、企業(yè)創(chuàng)新、產(chǎn)品創(chuàng)新等方面實現(xiàn)了快速成長，推進了許多變革性實踐，取得了許多標志性成果，創(chuàng)新地位持續(xù)提升，正在向制藥強國目標大步邁進。與此同時，我們也應清醒地認識到，藥品安全是基本的民生問題，涉及人民群眾身體健康和生命安危。因此，高質(zhì)量推進我國藥品監(jiān)管現(xiàn)代化，既是廣大人民群眾日益增長的藥品安全新需求，也是黨增進民生福祉事業(yè)的重心。
深化審評審批制度改革，暢通創(chuàng)新藥品上新路。藥品審評審批制度改革體現(xiàn)了藥品監(jiān)管領(lǐng)域中的效能原則，強調(diào)高效實現(xiàn)目標，及時回應現(xiàn)實需求。為此，一是要加快審評審批具有明顯臨床價值的創(chuàng)新藥，制定相關(guān)針對性專業(yè)指導，如兒童藥、艾滋病用藥、惡性腫瘤用藥等。比如，以兒童藥為例，兒童是祖國的未來，兒童的健康關(guān)系著國家的未來，是國家未來經(jīng)濟社會可持續(xù)發(fā)展的重要保障。近年來，我國兒童用藥獲批速度不斷加快，兒童用藥科學監(jiān)管體系不斷完善，不僅制定了兒童用藥相關(guān)指導原則，也為企業(yè)研發(fā)注冊提供了技術(shù)指導。據(jù)資料顯示，2023年1至5月，已有34個兒童用藥獲批上市，數(shù)量超過去年同期，涵蓋多類兒童疾病。二是要優(yōu)先審評審批臨床急用藥、國家科研重點和國家部署關(guān)鍵核心技術(shù)的藥品，抓緊全球醫(yī)療產(chǎn)業(yè)前沿技術(shù)和國內(nèi)重大創(chuàng)新，必要時使用附條件批準和緊急使用授權(quán)。比如，以罕見病用藥為例，罕見病用藥又稱“孤兒藥”，因其研發(fā)成本高、市場容量小、投資回報低，導致相關(guān)企業(yè)創(chuàng)新研發(fā)意愿不強。因此，為更好激勵此類臨床急用藥研發(fā)，實現(xiàn)在保障藥品有效前提下安全與可及之間的平衡，藥品管理法中要求對臨床急需的防治罕見病等疾病的新藥予以優(yōu)先審評審批，并給予最長不超過7年的市場獨占期。三是發(fā)揮長三角和大灣區(qū)四個分中心的重大作用，在真實數(shù)據(jù)研究及應用領(lǐng)域持續(xù)深耕。一方面，長三角和大灣區(qū)都是生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)達的重點地區(qū)，有利于審評工作人員直接了解藥物研發(fā)情況，加強事前事中的溝通指導，為藥品企業(yè)研發(fā)創(chuàng)新提供優(yōu)質(zhì)支撐服務。另一方面，應盡快厘清國家中心和分中心的職能劃分，明確具體職責，實現(xiàn)審評效能提升。
健全藥品監(jiān)管法律法規(guī)，推動藥品監(jiān)管體系提質(zhì)增效。健全藥品監(jiān)管法規(guī)標準體系是提升藥品質(zhì)量，促進藥品安全事業(yè)發(fā)展的重要手段。自2019年起，我國先后出臺了《中華人民共和國藥品管理法》（2019年修訂）和《中華人民共和國疫苗管理法》。其中，2019年修訂的藥品管理法提出了新制度和新內(nèi)容，如將藥品研制和注冊設(shè)立單獨章節(jié)，藥物臨床試驗審批采用到期默示許可制，藥物臨床試驗機構(gòu)管理實行備案制；建立藥品上市許可持有人制度、藥物警戒制度、藥品追溯制度、藥品供應保障制度、藥品儲備制度。同時，還引入風險管理、應急管理和社會共治等理念。但是，我們可以看到，部分制度目前仍處在探索非落地階段，與之相配套的法律法規(guī)體系尚未完全建成。基于此，一是持續(xù)完善配套規(guī)章制度，完善相關(guān)法律法規(guī)，促進相關(guān)配套制度之間的順暢銜接，推進和加快《中華人民共和國藥品管理法實施條例》《藥品經(jīng)營和使用質(zhì)量監(jiān)督管理辦法》等規(guī)章和規(guī)范性文件的制定和修訂。二是要持續(xù)提高監(jiān)管標準，有序推進《中國藥典》（2025年版）《藥品標準管理辦法》的制定，及時開展相關(guān)標準的制定和修訂工作。三是把法規(guī)制定目標統(tǒng)一到“質(zhì)量”二字上，堅持以質(zhì)量為底線，借鑒發(fā)達國家“質(zhì)量源于設(shè)計”的先進理念，加強源頭治理和風險治理，“以建促管”，實現(xiàn)有質(zhì)量的建規(guī)立制工作。同時，還要把公眾健康、商業(yè)利益與國家戰(zhàn)略有機融合，實現(xiàn)建設(shè)全社會高質(zhì)量共建共治共享的藥品制度體系。
開展國際交流與合作，構(gòu)建人類健康命運共同體。國際交流合作是中外規(guī)則的雙向連接互動與融合協(xié)調(diào)，有利于實現(xiàn)深度有效的國際合作，進一步發(fā)展全球監(jiān)管協(xié)同和相互信賴的和諧場景。2021年國家藥監(jiān)局再次當選為ICH（人用藥品技術(shù)要求國際協(xié)調(diào)理事會，是藥品注冊領(lǐng)域的核心國際規(guī)則制定組織）管委會成員，這意味著中國藥品監(jiān)管部門不僅是國際藥品注冊標準制定的重要參與者，也是ICH的管理和決策機構(gòu)成員，在藥品注冊領(lǐng)域、制定國際技術(shù)標準規(guī)范等方面擁有更多話語權(quán)。此外，2022年8月23日，世界衛(wèi)生組織（WHO）宣布中國通過疫苗國家監(jiān)管體系（NRA）評估。這不僅意味著我國擁有體系完備、穩(wěn)定運行的監(jiān)管體系，也意味著我國在生產(chǎn)、進出口等流通環(huán)節(jié)的疫苗有質(zhì)量保證的基礎(chǔ)，這是新時期我國疫苗監(jiān)管體系建設(shè)的里程碑，也是我國藥品監(jiān)管持續(xù)與國際接軌的階段性成果。可以說，中國藥監(jiān)與國際藥監(jiān)相互需要，構(gòu)建了相互依存的國際藥監(jiān)關(guān)系格局。在這種戰(zhàn)略背景下，一是要堅持全球視野，發(fā)揚大國格局，以開放、合作、共贏的姿態(tài)繼續(xù)積極拓展雙邊和多邊藥品監(jiān)管國際交流合作。二是要持續(xù)增進與其他國家和地區(qū)藥品監(jiān)管機構(gòu)的互動，在主動借鑒國際藥品監(jiān)管經(jīng)驗的同時，將中國的理念帶入國際規(guī)則，為全球藥品安全治理提供“中國智慧”。三是加快與國際各項標準的質(zhì)量和技術(shù)連接，使我國在國際藥品監(jiān)管領(lǐng)域持續(xù)提升影響力和話語權(quán)。
